Ito ay isang medikal na paggamot, na binubuo ng pagpasok ng mga gen na wala, na hindi gumagawa ng mga protina na dapat o hindi ito ginagawa nang wasto, na may hangaring baguhin ang impormasyong genetiko ng pasyente, upang maiwasan o mapagaling ang mga sakit na henetiko.
Ito ay binubuo ng paglilipat ng materyal na genetiko sa mga cell o tisyu ng indibidwal, upang maisagawa ang mga cell ng isang bagong pag-andar o upang ayusin o makagambala sa isang mayroon nang pag-andar.
Ang gen therapy ay kumakatawan sa isang makabagong ideya para sa gamot, sa mga tuntunin ng paraan ng paggamot sa mga sakit na genetiko. Na-postulate ito bilang pinakamahusay na kahalili, ngunit sa parehong oras ito ang naging pinakamalaking hamon, sapagkat ito ang pinaka-kumplikadong pamamaraan.
Ang pangunahing bentahe nito ay inaatake nito ang ugat ng problema, na kung saan ay ang may sira na gene na sanhi ng sakit, sa pamamagitan ng paglilipat ng tamang bersyon nito.
Sa kabilang banda, ang pangunahing at pinakadakilang hamon ay ang inilipat na materyal na genetiko na tama na nakadirekta sa mga cell o tisyu na nangangailangan ng gene na bigyan ng pagpapaandar nito o ang ipinakilala na gene ay maiayos sa halos magkatulad na paraan sa mga malulusog na tao..
Mayroong tatlong mga diskarte o paraan upang mag-apply ng gen therapy, na kung saan ay:
- Ex vivo: binubuo ng pagkuha ng mga cell na dapat ayusin sa pasyente. Ang mga ito ay inaayos sa laboratoryo at kalaunan ay muling itinatanim sa katawan ng taong ginagamot.
- Sa lugar: binubuo ng pagpapakilala ng pag- aayos ng gene sa may sira na cell o tisyu nang direkta.
- Sa vivo: binubuo ito ng direktang pangangasiwa ng corrector gen sa pasyente, upang maabot nito ang puntong gagamot.
Upang maisagawa ang gen therapy, kinakailangan ang isang vector, na kung saan ay ang sasakyang nagdadala ng gen sa mga cell. Maaari itong maging viral o hindi viral.
Ang mga Viral vector ay: retrovirus, adenovirus, virus na nauugnay sa adeno, at herpesvirus. Ang mga di-virus ay: pagbuho ng maliit na butil, direktang pag-iniksyon ng DNA o RNA at ang pagpapakilala ng mga molekula na maaaring makilala ng mga receptor ng target na tisyu o cell (pagtanggap ng therapy).
Ang unang pagtatangka upang ilipat ang isang gene sa mga tao ay ginawa noong 1970 para sa hyperargininemia, na isang autosomal recessive disease dahil sa isang pag-mutate sa atay ng arginase I gene. Ang sakit na ito ay dahil sa matinding abnormalidad ng neurological sa mga apektadong bata. Nabatid na ang dalawang bata, na na-injected ng "Shope papilloma" na virus, na nagdudulot ng warts sa mga kuneho, ay itinuring bilang isang mapagkukunan ng arginase I. Gayunpaman, ang mga resulta ay hindi alam, dahil hindi nila kailanman nai-publish. Ang isa pang pagsubok ay isinagawa noong 1980 sa Italya at Israel para sa sakit na beta-thalassemia, ngunit ang mga resulta ay hindi rin nai-publish.
Noong 1988, naaprubahan ang unang protocol ng transfer ng gene, na na-publish ang mga resulta. Ang opisyal na protokol na ito ay isinasagawa kasama ang dalawang batang babae na naghihirap mula sa kakulangan sa ADA (adenosine deaminase). Ang ADA gene ay ipinasok ex vivo sa mga peripheral lymphocytes ng dugo at bagaman ang mga batang babae ay bumuti, hindi posible na matukoy nang eksakto kung ano ang tunay na therapeutic na epekto.
Ngayon, sa kabila ng mga pagsulong sa gen therapy, na malawakang inilalapat sa paggamot sa kanser, maraming dapat mapabuti at nananatili itong isang pang-eksperimentong pamamaraan.
